في تجربة سريرية، استخدم العلماء تقنية 'التعديل الأولي' (Prime Editing) لاستهداف طفرة جينية مرتبطة بداء ويلسون، وهو مرض نادر يؤدي إلى تراكم النحاس في الجسم، خصوصا في الكبد.
تم نشر نتائج هذا التطور في مجلة Nature، وسط آمال بأن تساعد التقنية على إصلاح الخلل الجيني من داخل الجسم، بدلاً من استخراج الخلايا وتعديلها في المختبر ثم إعادتها إلى المريض.
تختلف تقنية 'التعديل الأولي' عن بعض أساليب التعديل الجيني التقليدية، مثل 'كريسبر-كاس9' (CRISPR-Cas9)، إذ تتيح إجراء تغييرات محددة في الحمض النووي.
على الرغم من الآمال المرتبطة بالتقنية، لا تزال هناك تحديات تتعلق بسلامة التعديلات ودقتها، ومدى قدرة العلماء على إيصال أدوات التعديل إلى الخلايا المستهدفة دون التأثير في أجزاء أخرى من الحمض النووي.
من المتوقع أن تعلن شركة 'برايم ميديسن' عن النتائج السريرية الأولية للتجربة خلال العام المقبل، بالتزامن مع ترقب قرارات تنظيمية بشأن علاجات أخرى تعتمد تقنية 'كريسبر'.








اترك تعليقاً
شاركنا رأيك في الخبر